Une thérapie ciblée au cœur d’un espoir pour des enfants atteints de tumeurs rares du système nerveux central
Présentée le 31 mai 2025 au prestigieux congrès mondial de cancérologie ASCO à Chicago, une étude menée par l’Institut Curie offre une lueur d’espoir pour des enfants confrontés à des cancers d’une extrême rareté. Il s’agit de l’essai clinique iMATRIX, coordonné par le professeur François Doz, pédiatre oncologue, dont les résultats ouvrent la voie à une nouvelle stratégie thérapeutique grâce à l’utilisation de l’alectinib, une molécule ciblant spécifiquement les altérations du gène ALK.
Moins de dix cas par an en France, mais un espoir mondial
Certaines tumeurs malignes pédiatriques du système nerveux central, comme les gliomes de haut grade ou des formes de sarcomes, ainsi que des tumeurs myofibroblastiques inflammatoires, sont caractérisées par des fusions au niveau du gène ALK. Ces pathologies, qui touchent moins de dix enfants par an en France, sont particulièrement complexes à traiter et de pronostic souvent sombre.
L’alectinib, inhibiteur oral de nouvelle génération ciblant l’oncogène ALK, a déjà été utilisé dans des cancers pédiatriques comme les lymphomes anaplasiques à grandes cellules ou certains neuroblastomes. Mais jusqu’ici, il n’avait jamais été testé sur ces tumeurs cérébrales ou sarcomes aussi rares.
Des résultats très encourageants pour les jeunes patients
L’essai iMATRIX, de phase I/II, visait à évaluer à la fois la tolérance, la dose optimale et l’efficacité de l’alectinib chez des patients de moins de 18 ans pour lesquels les traitements classiques avaient échoué. Vingt-deux enfants ont été inclus dans l’étude. Les résultats présentés sont remarquables : un taux de réponse tumorale globale supérieur à 87 % sur un échantillon de 16 patients, et une stabilisation de la maladie chez deux autres.
Surtout, le traitement s’est révélé bien toléré, un critère essentiel chez une population aussi vulnérable.
L’Institut Curie, par l’intermédiaire de son centre SIREDO dédié aux cancers de l’enfant, de l’adolescent et du jeune adulte, est l’un des leaders européens dans ce domaine. C’est dans ce centre qu’en 2008, les docteurs Olivier Delattre et Isabelle Janoueix avaient mis en lumière le rôle du gène ALK dans le neuroblastome. Depuis, les recherches n’ont cessé de progresser, notamment sous l’impulsion du Dr Gudrun Schleiermacher.
Le centre dispose aujourd’hui d’un arsenal de compétences, de la recherche fondamentale à la recherche clinique en passant par les outils de génétique somatique, permettant une approche intégrée et rapide du développement thérapeutique.
Pour le Pr François Doz, cette avancée est le fruit d’un écosystème unique : « La force de l’Institut Curie, et du centre SIREDO, c’est ce dialogue constant entre recherche fondamentale, translationnelle et clinique. C’est cette synergie vertueuse qui permet d’innover et d’accélérer la recherche pour nos jeunes patients. »
Dans un monde médical souvent focalisé sur les pathologies les plus fréquentes, cette initiative illustre l’importance capitale de la recherche dédiée aux maladies rares, et la capacité d’institutions françaises à jouer un rôle de premier plan à l’international.
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Une réponse à “Une avancée prometteuse contre des cancers pédiatriques très rares : l’Institut Curie dévoile les résultats de l’étude iMATRIX à l’ASCO 2025”
Comme tous les ans, au congrès mondial de la cancérologie on présente « une avancée thérapeutique prometteuse » qui est censée faire des miracles, ou presque. Et pendant l’année qui suit et qui précède le prochain congrès, on continue de mourir allégrement malgré les avancées prometteuses. Si miracle il devait y avoir, ce serait de guérir une maladie sans éliminer les causes qui l’ont produites ! Mais il reste un domaine où les dites avancées sont hautement prometteuses, à savoir le tiroir-caisse des labos ! Et c’est bien là l’essentiel !