C’est une première mondiale. Un patient aveugle, atteint d’une maladie dégénérative, a retrouvé partiellement la vue après une thérapie optogénétique. Le patient a bénéficié d’un essai clinique mené par les équipes du Centre hospitalier des Quinze Vingts à Paris. Le patient peut désormais percevoir les contrastes de certains objets.
Rendu aveugle par une maladie génétique dégénérative, un patient a pu récupérer partiellement la vue grâce à une technique innovante associant thérapie génique et stimulation lumineuse, rapporte une étude publiée ce lundi 24 mai dans la revue Nature Medicine. C’est la première fois que cette technique, appelée optogénétique, permet d’obtenir une récupération partielle de la fonction visuelle, affirment les chercheurs à l’origine de cet essai clinique, qui a associé des équipes françaises, suisses et américaines.
Le patient ayant participé à l’étude est atteint de rétinopathie pigmentaire, une maladie génétique dégénérative de l’œil qui provoque la destruction des cellules photoréceptrices de la rétine, entraînant une perte progressive de la vision qui évolue généralement vers la cécité. Alors qu’il ne pouvait plus que percevoir la présence de lumière, la thérapie lui permet désormais de localiser et de toucher des objets, selon l’étude.
Une équipe de recherche internationale dirigée par les professeurs José-Alain Sahel et Botond Roska, et associant l’Institut de la Vision (Sorbonne Université/Inserm/CNRS), l’hôpital d’ophtalmologie des Quinze-Vingts, l’université de Pittsburgh, l’Institut d’ophtalmologie moléculaire et clinique de Bâle ainsi que les sociétés Streetlab et GenSight Biologics, a mis en évidence que la thérapie optogénétique peut partiellement restaurer la vision chez un patient aveugle atteint de rétinopathie pigmentaire à un stade avancé. Les résultats de cette étude, une première mondiale, ont été publiés dans la revue Nature Medicine le 24 mai 2021.
La thérapie optogénétique consiste à modifier génétiquement les cellules afin qu’elles produisent des protéines sensibles à la lumière dites « channelrhodopsines » (rhodopsine canal). Le récent essai clinique, jusqu’alors inédit, a démontré que cette technique peut partiellement restaurer la vision chez un patient aveugle. Ce résultat marque une étape importante dans le développement de thérapies géniques indépendantes des mutations pour traiter les dégénérescences rétiniennes héréditaires.
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