DMLA : thérapie génique, œil bionique et biosimilaire — une maladie à l’aube d’une révolution thérapeutique

La dégénérescence maculaire liée à l’âge touche 1,5 million de personnes en France. Elle ne rend pas aveugle au sens total du terme, mais elle prive ceux qui en souffrent de la vision centrale — celle qui permet de lire, de conduire, de reconnaître un visage. Longtemps condamnée à être une maladie que l’on freine sans jamais l’arrêter, la DMLA se trouve aujourd’hui au cœur de plusieurs avancées thérapeutiques simultanées qui pourraient profondément transformer la prise en charge des patients.

La maladie et ses deux visages

La DMLA résulte d’un vieillissement accéléré de la macula, une zone minuscule au centre de la rétine qui concentre pourtant 90 % de l’information visuelle transmise au cerveau. À mesure que la maladie progresse, les lignes droites semblent ondulées, la vision centrale se brouille et s’opacifie, ne laissant subsister qu’une vision périphérique résiduelle.

Elle se présente sous deux formes distinctes. La forme sèche, ou atrophique, correspond à la mort progressive des cellules de la macula ; aucun traitement n’existe à ce jour pour l’enrayer. La forme humide, ou néovasculaire, voit la rétine produire des vaisseaux sanguins anormaux qui finissent par provoquer des hémorragies et une tache sombre au centre du champ visuel. Pour cette dernière, un traitement existe : l’injection régulière dans l’œil d’un médicament de la famille des anti-VEGF, qui bloque la prolifération de ces vaisseaux pathologiques. Efficace, mais contraignant : ces injections doivent être répétées toutes les quatre à huit semaines, indéfiniment, sans guérir la maladie.

La thérapie génique : passer du traitement à la guérison

C’est précisément ce paradigme que la thérapie génique ambitionne de bouleverser. Le principe : injecter une séquence d’ADN directement dans l’œil du patient afin que la rétine produise elle-même, de façon continue et autonome, la molécule anti-VEGF. Plus besoin d’injections répétées — une intervention unique suffirait. Le professeur Éric Souied, chef du service d’ophtalmologie du CHU de Créteil, parle de révolution : les études menées montrent que 75 à 80 % des patients traités par cette méthode n’ont plus eu besoin d’aucune injection dans les deux années suivant l’intervention. Des protocoles de recherche sont en cours, et il est parfois possible d’y participer.

L’œil bionique : rendre la vue à ceux qui ne voient plus rien

Pour la forme sèche de la DMLA, une autre piste, tout aussi ambitieuse, émerge des laboratoires français : l’implant sous-rétinien, ou œil bionique. Fruit d’une collaboration entre plusieurs équipes françaises coordonnées notamment par l’Institut de la vision à Paris, ce dispositif associe une puce électronique ultrafine placée sous la rétine à une paire de lunettes équipée d’une caméra miniature et d’un vidéoprojecteur. Les images captées par la caméra sont converties en signaux infrarouges, projetés sur la rétine, puis transformés par la puce en impulsions électriques qui activent les cellules rétiniennes encore connectées au cerveau. Un programme de rééducation permet ensuite au patient d’apprendre à interpréter ces signaux.

Les résultats de l’essai clinique mené sur 38 personnes sont encourageants : plus de 80 % des participants ont retrouvé la capacité de distinguer des lettres et des mots. L’un d’eux a pu lire un livre entier. L’acuité visuelle obtenue reste limitée — de l’ordre d’un vingtième — mais elle représente un gain considérable pour des patients qui ne percevaient plus rien. L’implant n’est pas encore commercialisé, mais le processus de mise sur le marché est engagé.

Un laboratoire niçois lance un biosimilaire pour élargir l’accès au traitement existant

Dans l’attente de ces thérapies du futur, une avancée plus immédiate vient d’être annoncée par Horus Pharma, laboratoire niçois spécialisé en ophtalmologie. L’entreprise lance un médicament biosimilaire à l’aflibercept — principe actif commercialisé sous le nom d’Eylea — destiné au traitement de la DMLA humide. Un biosimilaire est l’équivalent d’un médicament biologique de référence dont le brevet a expiré : même qualité, même sécurité, même efficacité, mais à un coût moindre, ce qui peut contribuer à alléger les dépenses de santé et à élargir l’accès au traitement.

Pour commercialiser ce biosimilaire à l’échelle européenne, Horus Pharma a noué un partenariat avec l’allemand Formycon, acteur reconnu dans le secteur. L’entreprise niçoise, qui compte déjà plus de 70 produits de santé oculaire dans son catalogue, se positionne ainsi sur un segment thérapeutique en pleine effervescence.

Reste à voir comment ce biosimilaire s’intégrera dans les pratiques des ophtalmologues et dans les stratégies thérapeutiques déjà établies — deux inconnues qui conditionneront l’impact réel de ce lancement pour les patients.